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梁謙剛
2025-10-29 07:04
最近，萬邦德(002082)喜事連連。10月28日晚間官微顯示，全資子公司萬邦德制藥集團在天皰瘡治療領域的國際化布局邁出關鍵一步；全資子公司萬邦德制藥集團扶健?鹽酸溴己新注射液以第一順位成功中選第十一批國家藥品集采。
據(jù)悉，萬邦德制藥集團于2025年8月向FDA提交關于WP203A用于治療天皰瘡孤兒藥資格認定的相關申請，申請?zhí)朌RU-2024-10630，并獲得FDA回函確認。根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》相關規(guī)定，該公司提交的阿法諾肽用于治療天皰瘡的孤兒藥認定申請獲得批準。
“這標志著公司在天皰瘡治療領域的國際化布局邁出關鍵一步”。對于萬邦德制藥在研新藥WP203A（阿法諾肽）獲得FDA孤兒藥資格認定，萬邦德給出了上述評價。
天皰瘡是一種罕見的皮膚和黏膜出現(xiàn)廣泛松弛性水皰、糜爛為特征的嚴重自身免疫性大皰性疾病。其核心發(fā)病機制與II型炎癥相關，通常發(fā)生于老年人群。由于免疫系統(tǒng)功能紊亂，錯誤地攻擊皮膚表層（表皮）和黏膜的細胞，導致皮膚水泡的形成。疾病特點為劇烈瘙癢、皮膚發(fā)紅及疼痛性病變，水皰和皮疹可能遍布全身，病情易反復且嚴重者可危及生命。
這是一種罕見的自身免疫性皮膚病。目前全球天皰瘡患病率約為每百萬人大約1—50例。據(jù)此估算全球患者約7萬—210萬人。其中，尋常型天皰瘡（PV）是最常見且嚴重的類型，約占病例的70%。由于患者基數(shù)小，天皰瘡屬于典型的“孤兒病”，但臨床需求迫切，現(xiàn)有治療手段存在顯著未滿足需求。
針對天皰瘡，現(xiàn)有的療法以糖皮質激素和免疫抑制劑（如硫唑嘌呤）為主，長期使用副作用顯著；生物制劑如利妥昔單抗（CD20單抗）和依庫珠單抗（C5單抗）雖療效顯著，但需靜脈注射且價格高昂。在研藥物方面，目前，全球約10—15款新藥處于臨床階段，包括靶向B細胞的ublituximab、補體抑制劑zilucoplan，以及萬邦德的WP203A（阿法諾肽）。
值得一提的是，孤兒藥資格認定是FDA為鼓勵罕見病治療藥物的開發(fā)而設立，為新藥開發(fā)提供的一系列的激勵，包括將有機會在產(chǎn)品研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受美國的政策支持，包括臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場獨占權等。
比如說，獲得孤兒藥資格的認定，可優(yōu)先獲得FDA審評，大幅度縮短上市時間。同時，作為已上市藥品的適應癥拓展，可依托美國的相關路徑，橋接藥品部分已有的藥理毒理、臨床藥理等數(shù)據(jù)，快速完成臨床研究，支持上市申請。
萬邦德在官微中指出，天皰瘡用藥全球市場規(guī)模預計將達數(shù)百億元人民幣，憑借高定價和孤兒藥政策紅利，該適應癥的藥品研發(fā)是藥企布局罕見病領域的優(yōu)質賽道。萬邦德WP203A通過差異化機制和國際化策略，有望在未來成為該領域的重要參與者，其價值貢獻不僅體現(xiàn)在財務層面，更在于推動公司從仿制藥向創(chuàng)新藥轉型的戰(zhàn)略突破。
